Doanh nghiệp đi đầu trong việc tìm kiếm các chất novel drug candidate Công ty Ensolbio co.,Ltd

Ensolbio được thành lập vào năm 2001. Công ty đã xây dựng ETONS - một hệ thống dự đoán sử dụng Big data và AI để xác định mục tiêu/ cơ chế cho các chất novel drug candidate cùng với KISDD (dựa trên Big data sinh học) - một nền tảng phát hiện chất novel drug candidate. Công ty đã sử dụng hệ thống này để phát triển phương pháp điều trị dựa trên peptide và chú trọng tới điều trị các bệnh hiện thế giới chưa có phương pháp điều trị thay thế, sau đó chuyển giao công nghệ cho các công ty dược phẩm toàn để xây dựng mô hình kinh doanh tạo ra lợi nhuận giá trị gia tăng cao. Peniel 2000 (Peniel2000, P2K), một phương pháp điều trị thoái hóa đĩa đệm, đã được chuyển giao cho Spine Biopharma ở Hoa Kỳ và FDA Hoa Kỳ dự kiến đưa vào thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2/3. EAD100 (tên sản phẩm: JointVex), phương pháp điều trị viêm xương khớp cho động vật, đã được chuyển giao cho 10 công ty dược phẩm động vật hàng đầu toàn cầu vào tháng 3 năm 2020. Hiện tại, thuốc điều trị thoái hóa khớp Engedi1000 (E1K) đang được thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1b tại Hàn Quốc. Ngoài ra công ty còn sở hữu và phát triển chất novel drug candidate như thuốc chống ung thư vú bộ ba âm tính (triple negative breast cancer, TNBC), thuốc điều trị bệnh Alzheimer, điều trị bệnh tiểu đường loại 1 (T1D). Với nền tảng kỹ thuật và chất novel drug candidate này nên tháng 8 năm 2020 vừa qua, công ty đã được Bộ Doanh nghiệp vừa và nhỏ Hàn Quốc được lựa chọn là doanh nghiệp hỗ trợ Unicorn dự bị và được công nhận về kỹ thuật cũng như khả năng phát triển.

Peniel 2000 (P2K), điều trị bệnh thoái hóa đĩa đệm

Bệnh thoái hóa đĩa đệm (DDD) là một trong những nguyên nhân chính gây đau thắt lưng mãn tính và là nguyên nhân chủ yếu làm giảm chất lượng cuộc sống, hạn chế các hoạt động xã hội của bệnh nhân đau thắt lưng. Bệnh này phát sinh do thoái hóa đĩa đệm (InterVertebral Disc, IVD), một tổ chức mô hấp thụ xung động giữa các đốt sống tạo sự linh hoạt cho cột sống. Người ta ước tính rằng 260 triệu người trên thế giới mắc bệnh thoái hóa đĩa đệm và tỷ lệ đau đĩa đệm thường xuyên trong suốt cuộc đời một người ở các nước phát triển ước tính là 60-70%. Thoái hóa đĩa đệm là một quá trình tự nhiên do lão hóa nhưng nó cũng có thể xảy ra ngay cả khi thanh thiếu niên bước vào tuổi 20. Đau thắt lưng và giảm khả năng vận động do DDD thường gặp ở người lớn trong độ tuổi 30 và 50.

Mục tiêu điều trị thứ 1 của phương pháp điều trị thoái hóa đĩa đệm ‘Peniel 2000 (P2K)’ là giảm đau và mục tiêu thứ 2 đó là tái tạo mô đĩa đệm. Ở mô đĩa đệm bị đau, biểu hiện của Nerve Growth Factor (NGF, yếu tố tăng trưởng thần kinh) và phân bố thần kinh ở mức độ cao. Ngoài ra, biểu hiện TGF-β1 cũng cao. Khi tiêm P2K vào trong đĩa đệm, TGF-β1 và P2K sẽ kết hợp với nhau và ức chế biểu hiện của gen NGF tăng lên do TGF-β1. Nhờ vậy sẽ có tác dụng giảm đau. Khi đó, sẽ liên kết với TGF-β1 biểu hiện quá mức để ức chế hoàn toàn việc truyền tín hiệu Smad1/5/8 và giảm một phần việc truyền tín hiệu Smad2/3, chỉ kích hoạt truyền tín hiệu Smad2/3 nên giúp tăng collagen loại 2 và biểu hiện gen Aggregane. Collagen loại 2 tăng lên sẽ kích hoạt các tế bào đĩa đệm và tạo sự tổng hợp các thành phần Ma trận tế bào phụ (ECM). Ngoài ra, nó còn thúc đẩy quá trình tái tạo đĩa đệm bằng cách tạo ra các tế bào hình đĩa giống như các tế bào hình đĩa lớn, là giai đoạn tiền của các tế bào Nucleus Pulposus.

Engedi1000 (E1K), điều trị bệnh Thoái hóa khớp

Thoái hóa khớp được gọi là bệnh thoái hóa khớp hoặc viêm xương khớp, là một bệnh mất dần sụn khớp và làm thay đổi đi kèm với các triệu chứng thứ phát liên quan. Đây là một bệnh gây đau, biến dạng và suy giảm chức năng do tổn thương dần dần hoặc những thay đổi thoái hóa ở phần sụn khớp hấp thụ chấn động giữa các xương theo nên khớp và làm tổn thương thứ phát cho xương, màng khớp, và các dây chằng xung quanh tạo nên khớp. Đây là bệnh viêm khớp phổ biến nhất. Theo số liệu của công ty nghiên cứu thị trường Technavio (Global Osteoarthritis Therapeutics Market 2020-2024, Technavio), khoảng 10% nam giới và 18% phụ nữ trên 60 tuổi bị thoái hóa khớp. Điều trị viêm xương khớp ước tính đạt 10 tỷ đô la (khoảng 11 nghìn tỷ won) vào năm 2024. Điều này được tính toán dựa trên thị trường thuốc giá rẻ hiện nay, chủ yếu là thuốc giảm đau và quy mô thị trường có triển vọng sẽ tăng hơn nữa khi phương pháp điều trị chính thức xuất hiện. Theo Viện Xem xét Đánh giá Bảo hiểm Sức khỏe Hàn Quốc, năm 2019 ước tính có khoảng hơn 4 triệu bệnh nhân viêm xương khớp ở Hàn Quốc.

Hướng điều trị của phương pháp điều trị thoái hóa khớp ‘Engedi1000 (E1K)’ cũng tương tự như P2K nhưng chỉ khác là nó không ảnh hưởng đến truyền tín hiệu Smad2 / 3 mà chỉ ức chế truyền tín hiệu Smad1 / 5/8. Thuốc điều trị thoái hóa đĩa đệm của Ensol Bioscience, Peniel 2000 (P2K) và thuốc điều trị thoái hóa khớp Engedi 1000 (E1K) là các peptide ngắn có nguồn gốc từ cơ thể sống. Nói cách khác, hai liệu pháp điều trị này không được tạo ra bằng cách tổng hợp hóa học của các chất không tồn tại trên trái đất, mà là chuỗi của một số axit amin quan trọng của protein tồn tại trong cơ thể. Theo giả thuyết tất cả chất ngăn ngừa và tái tạo sụn ở động vật có xương sống cũng tồn tại trong cơ thể sống nên chúng tôi đã tìm và phát hiện ra chất thường có trong các động vật có xương sống chính rồi tổng hợp nó như một loại thuốc. Ensol Bioscience đã tiến hành các thử nghiệm lâm sàng trên động vật cùng lúc với thử nghiệm lâm sàng trên người. Đầu tiên, vào tháng 2 năm 2020 nó đã được phê duyệt như một loại thuốc điều trị viêm xương khớp cho động vật và hiện nay được cung cấp cho 600 bệnh viện động vật sử dụng để điều trị cho nhiều con chó . Mặc dù nhiều loại thuốc hiện nay có hiệu quả trong các thí nghiệm trên động vật, nhưng không có hiệu quả ở người nhưng P2K và E1K của Ensol Bioscience là những chất đã tồn tại phổ biến không chỉ trên động vật có xương sống như chó mà còn trên cơ thể sống. Đây là chất phát huy được chức năng nên có thể nói rằng nó có xác suất thành công còn lớn hơn thế.

4 tháng trước E1K đã công bố kết quả sau khi hoàn thành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1a tại Hàn Quốc. Kết quả lâm sàng được thực hiện đối với 24 bệnh nhân cho thấy không có kết quả bất thường hoặc phản ứng có hại ở các tiêu chí an toàn như dấu hiệu sinh tồn, điện tâm đồ và các xét nghiệm cận lâm sàng. Thử nghiệm lâm sàng này đã chứng minh rằng E1K là một phương pháp điều trị an toàn không gây độc hại cho cơ thể con người. Ngoài ra, nó cho thấy xu hướng cải thiện cơn đau (VAS) so với thuốc giả ở tuần 2 và 4 sau khi tiêm. Kết quả này phù hợp với kết quả cải thiện cơn đau ở động vật và cho thấy E1K có khả năng thành công cao như một loại thuốc có thể được sử dụng ở người.
Ensol Bioscience tin tưởng rằng nhân loại sẽ sớm thoát khỏi thoái hóa đĩa đệm và các bệnh về xương khớp thông qua P2K và E1K.

Other Article